FDA、RNAi の血友病A/B 治療薬 fitusiran 第3 相ATLAS 試験他、クリニカルホールド解除 2017/12/15

Alnylam と共同開発パートナーSanofi/Genzyme が開発中のRNAi 薬fitusiran は、2017年9 月に死亡例発生でクリニカルホールドをFDA から命じられた。今回、第2 相オープンラベル試験および第3 相ATLAS 試験を含むfitusiran の臨床試験プログラムのホールドが解除された。クリニカルホールドの期間は約3 ヵ月間で、年内にも開発プログラムが再開されることになる。
fitusiranは、血友病A およびB の治療法として開発中の月1 回皮下投与が可能な、antithrombinを標的とするRNAi 療法である。Alnylam のESC-GalNAc 複合体技術を用いており、活性増強並びに持続性を備えた皮下投与可能な製剤である。またfitusiranは、希少な出血障害の治療にも使用される可能性を有している。

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