中外製薬が創製し、ロシュと共同開発中の抗血液凝固第IXa/X 因子ヒト化二重特異性モノクローナル抗体で、血液凝固第VIII 因子機能代替製剤HEMLIBRA(emicizumab-kxwh)が、インヒビター(抗FIXa 抗体)非保有血友病A に対して、FDA よりBreakthrough Therapyに指定された。
HEMLIBRA は、独自の抗体改変技術を用いて創製された二重特異性抗体で、活性型第IX 因子と第X 因子に結合し、血友病A で欠失または機能異常を来している第VIII 因子の補因子機能を代替する。HAVEN3 試験において出血頻度の有意な減少が確認され、皮下投与や投与頻度という利便性の向上と共に、血友病A の治療における新たな治療選択肢として期待されている。
