Agios Pharmaceuticals, Inc.(Agios)のTIBSOVO®(一般名：ivosidenib)が、FDAの承認した診断法で検出された感受性イソクエン酸デヒドロゲナーゼ-1(IDH1)変異陽性の再発・難治性急性骨髄性白血病(r/rAML)の成人患者の治療法として承認された。TIBSOVO は、経口のIDH1 酵素標的阻害剤で、IDH1 変異陽性のr/rAML 患者に対する最初で唯一のFDA 承認の治療法になった。
本品はファストトラック、および希少病薬の指定を受けていた。FDA への承認申請は、r/r AML およびIDH1 突然変異陽性患者を対象にした臨床試験AG120-C-001 試験結果に基づいたものである。
TIBSOVO の治療に適したr/r AML 患者を選択するためのAbbott 社創製 RealTime™IDH1 コンパニオン診断法も同時に承認された。
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