FDA が2つの異なる効能で慢性骨髄性白血病(CML)の治療薬として、ノバルティスのSCEMBLIX (一般名：asciminib)を承認した。
SCEMBLIXは、 ABL myristoyl pocket に結合するABL/BCR-ABL1 チロシンキナーゼ 阻害剤(TKI)で、初めてFDA に承認されたCML 治療薬である。文献上、STAMP 阻害剤としても知られている。
FDA は、SCEMBLIX を優先審査と希少病薬に指定し、①治療開始24週時点における分子遺伝学的大奏効(MMR)率に基づいて、これまでに2 回以上TKIで治療された慢性期のPhiladelphia 染色体陽性CML(Ph + CML-CP)成人患者に対しては加速承認プログラムで、②T315I 変異陽性のPh + CML-CP 成人患者に対しては完全承認で、それぞれを認可した。SCEMBLIX は、第3 相ASC4FIRST 試験を含めCML-CP の複数の治療ラインについて評価されている。また2021 年2 月にFDA からBreakthrough Therapy に指定された。
