FDA、鎌状赤血球症患者の治療に初の遺伝子治療CASGEVYとLYFGENIAの2品目承認

FDAは、12歳以上の患者を対象にした鎌状赤血球症(SCD)の治療のための初の細胞ベースの遺伝子治療となる、2 つのマイルストン治療法、Vertex Pharms.のCASGEVYと Bluebird Bio のLYFGENIA をそれぞれ承認した。
これらの治療法のうちの1つCASGEVYは、ベクターの代わりに、一種の新ゲノム編集技術を利用した初の FDA承認の治療法であり、遺伝子治療の分野における革新的な進歩を示している。

ノボノルディスクNovo Nordisk、Forma Therapeutics を買収, 鎌状赤血球症と稀な血液疾患のプレゼンス拡大

ノボノルディスク とForma Therapeutics, Holdings Inc.(Forma)は、Novo Nordisk がFormaを1 株当たり現金20 US$、総額11 億US$で買収するという正式契約を締結したと発表した。Forma は、鎌状赤血球症 (SCD) および稀な血液疾患に注力している企業である。Forma のパイプラインは、主要開発候補品のetavopivat を含め、ノボノルディスクの戦略に沿ったもので、赤血球中のヘモグロビンタンパク質の異常な産生または構造を有する一群の障害である赤血球ヘモグロビン症において、科学的プレゼンスとパイプラインを補完し、加速させるものである。