BT指定の根拠は、717 名の患者を対象にした第3 相臨床試験RATIFY(CALGB 10603)の試験結果である。「PKC412 と導入療法および地固め療法」を受けた患者は、「プラセボ と導入療法および地固め療法」を受けた患者に比べて、全生存期間(OS)を大幅に改善した[ハザード比(HR) = 0.77, P = 0.0074]。PKC412 治療群のOS 中央値は74.7 ヵ月 [95%CI; 31.7,NA(未達)]に対して、プラセボ 群の中央値は25.6 ヵ月(95%CI; 18.6, 42.9)であった。