初のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬EXONDYS 51をFDAが加速承認

　FDAはデュシェンヌ（Duchenne）筋ジストロフィー（DMD）患者の治療薬としてアンチセンス薬EXONDYS 51（eteplirsen）を承認した。Sarepta Therapeutics が開発した30 ユニットからなる分子量10305.7 ダルトンのphosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO) subclass のアンチセンスoligonucleotide である。推奨用量は30 mg/kg 週1 回、35 分から60 分かけて静脈内インフュージョン投与する。治療コストは年間$30万ドル（3000万円）が見込まれている模様。
　本品はFDA からファストトラック、加速承認、ならびにNDA 提出時に優先審査の指定を受けていた。加速承認制度の下での承認のため、この治療法を先ず患者に使用できるようにし、次いで有効性データを補充するため、承認後に企業に確認臨床試験の実施が義務付けられた。

Link  新薬開発➜Exon Skipping Therapy  ➜Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)