アンチセンス薬スピンラザ（SPINRAZA）をFDAが脊髄性筋萎縮症治療薬として優先承認

イオニス（Ionis Pharmaceuticals）が創製し、バイオジェンが共同開発したアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）薬スピンラザ（SPINRAZA、一般名：ヌシネルセン nusinersen）を脊髄性筋萎縮症（SMA；spinal muscular atrophy）に対する初の治療薬としてFDA が承認した。
　遺伝性の希少疾患であるSMAは、脊髄および下位脳幹における運動ニューロンが欠損し、重篤で進行性の筋萎縮や筋無力症状を引き起こす。最も重篤なタイプのSMA 患者では呼吸や嚥下など生命維持の基本的身体機能に障害をもたらすことがある。病因はSMN（Survival Motor Neuron）1 遺伝子の欠損または損傷である。
　FDA はSPINRAZAをファストトラックと希少病に指定していた。2016 年9 月26 日にローリング申請を完了、優先審査指定を受けて審査期間3 ヵ月での承認となった。欧州ではCHMP が加速承認に指定、日本では12 月12 日に申請されている。

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