FDA、hATTR による多発神経障害治療薬ONPATTRO を史上初のRNAi 治療薬として承認（8月10日）

FDA は、成人の遺伝性トランスサイレチンを介するアミロイドーシス（hATTR）による末神経疾患(多発神経障害)の治療薬としてAlnylam Pharmaceuticals, IncのRNAi 薬ONPATTRO(一般名：patisiran)を史上初めて承認した。FDA は、本品についてFast Track、Breakthrough Therapy、希少病薬、優先審査にそれぞれ指定していた。
ONPATTRO(patisiran)は、リポイドナノ粒子にsiRNA を封入して、静脈内投与により肝臓に薬物を直接送達し、疾患を引き起こすタンパク質の産生を変更または停止させる。ONPATTRO の有効性は、225 人の患者を対象にした臨床試験で示れた。ONPATTRO の投与を受けた患者は、筋力、感覚（痛み、温度、麻痺）、反射および自律神経症状（血圧、心拍数、消化）を含む多発性神経障害の測定について、プラセボ注入を受けた患者と比較してより良好な結果を得た。ONPATTRO で治療された患者は、歩行、栄養状態および日常生活の活動の遂行能力の評価についても良好なスコアを示した。