エーザイとメルクは、エーザイ創製の経口マルチキナーゼ阻害剤レンビマ(一般名：レンバチニブ)と、メルク の抗PD-1 抗体キイトルーダ(一般名：ペムブロリズマブ)との併用療法について、局所治療に不適な切除不能進行性肝細胞癌の1 次療法がFDA から、Breakthrough Therapy(BT)の指定を受けた。
2018 年1 月の進行性または転移性腎細胞癌、2018 年7 月の高頻度マイクロサテライト不安定性（microsatellite instability-high：MSIH）を有さない、またはDNA ミスマッチ修復機能（proficient mismatch repair: pMMR）を有する進行性または転移性子宮内膜癌に次いで3 回目となる。 今回のBT 指定は第Ib 相116 試験／KEYNOTE-524 試験の中間解析結果に基づくもので、2019 年の米国癌学会(AACR 2019)で発表した。第Ib 相116 試験／KEYNOTE-524 試験は、切除不能な肝細胞癌に対するレンビマ とキイトルーダとの併用療法に関する安全性と有効性を評価する、非盲検、単一群、多施設共同、第1b 相試験である。
切除不能な肝細胞癌のステージについては、BCLC(Barcelona Clinic Liver Cancer)病期分類でステージB(肝動脈化学塞栓療法が不応であること)、またはステージC、Child-Pugh 分類がクラスA およびECOG（Eastern Cooperative Oncology Group）の全身状態のステータスが1 以下の患者を対象にした。主要評価項目は、安全性、独立画像判定(IIR)によるmRECIST に基づく奏効率(ORR)および奏効期間( DOR)を、副次および探索的評価項目として全生存期間(OS)、無増悪生存期間( PFS)および無増悪期間(Time To Progression： TTP)を評価した。
2018 年1 月の進行性または転移性腎細胞癌、2018 年7 月の高頻度マイクロサテライト不安定性（microsatellite instability-high：MSIH）を有さない、またはDNA ミスマッチ修復機能（proficient mismatch repair: pMMR）を有する進行性または転移性子宮内膜癌に次いで3 回目となる。 今回のBT 指定は第Ib 相116 試験／KEYNOTE-524 試験の中間解析結果に基づくもので、2019 年の米国癌学会(AACR 2019)で発表した。第Ib 相116 試験／KEYNOTE-524 試験は、切除不能な肝細胞癌に対するレンビマ とキイトルーダとの併用療法に関する安全性と有効性を評価する、非盲検、単一群、多施設共同、第1b 相試験である。
切除不能な肝細胞癌のステージについては、BCLC(Barcelona Clinic Liver Cancer)病期分類でステージB(肝動脈化学塞栓療法が不応であること)、またはステージC、Child-Pugh 分類がクラスA およびECOG（Eastern Cooperative Oncology Group）の全身状態のステータスが1 以下の患者を対象にした。主要評価項目は、安全性、独立画像判定(IIR)によるmRECIST に基づく奏効率(ORR)および奏効期間( DOR)を、副次および探索的評価項目として全生存期間(OS)、無増悪生存期間( PFS)および無増悪期間(Time To Progression： TTP)を評価した。
