FDA、高リスク骨髄異形成症候群に対するぺボネジスタットをBreakthrough Therapyに指定

FDAが高リスク骨髄異形成症候群(HR-MDS)の患者の治療薬として、武田薬品工業が開発中のぺボネジスタットについてBreakthrough Therapy Designation(BTD)を認可した。first -in-classクラスのNEDD8活性化酵素(NAE)阻害剤ぺボネジスタットは、10年以上ぶりのHR-MDS患者の新規治療法となり、これまで脱メチル化剤(HMA)の単剤療法に限定されていた治療オプションの拡大に繋がることになる。現在の治療オプションを使用しても、HR-MDS患者の転帰は依然として不良のまま改善されていない。Breakthrough Therapy Designationは、HR-MDSを含む稀な白血病患者でぺボネジスタット＋アザシチジン併用療法とアザシチジン単剤を比較評価した第2相pevonedistat-2001試験の最終分析結果に基づいている。本試験において完全寛解率(CR)を2倍にするとともに他のアウトカムの改善の可能性が証明された。