アストラゼネカ, 細胞並びに遺伝子治療の強化に向け Cellectis と提携契約と投資契約を締結

アストラゼネカは、オンコロジー、免疫学、希少疾患など、アンメットメディカルニーズの高い分野における次世代治療法の開発を加速するため、臨床段階のバイオ企業 Cellectis と提携および株式投資契約を締結したと発表した。契約条件に基づいて、アストラゼネカは、Cellectis 独自の遺伝子編集技術と製造能力を活用して、新しい細胞および遺伝子治療製品をデザインし、この分野で成長を続けるアストラゼネカ の製品群を強化する。契約の一環として、25 の遺伝子標的をアストラゼネカが独占的に確保し、そこから最大 10 の候補製品を開発に向けて探索評価を試みることができる。アストラゼネカは、細胞および遺伝子治療における独自の専門知識を基盤に、より多くの癌患者に細胞治療を提供し、希少疾患に対する遺伝子医療を進歩させるという自社目標の一環として、これまでに複数のパートナーシップでの提携と株式投資を通じてその能力を強化してきた。

Vertex、CRISPRと1型糖尿病治療用低免疫細胞療法の開発促進に向けライセンス契約締結

Vertex Pharmaceuticals Inc.(Vertex)とCRISPR Therapeutics (CRISPR)は、Vertexの1型糖尿病(T1D)に対する低免疫細胞療法の開発促進を目指して、CRISPRの遺伝子編集技術CRISPR/Cas9を使用する新しい非独占的ライセンス契約を締結したと発表した。
2022年にVertexが買収したViaCyte, Inc.(ViaCyte)はCRISPRと提携関係にあり、糖尿病の治療を目指してViaCyteの細胞を使用して、既存の遺伝子編集された同種幹細胞療法に関して引き続き提携を継続する。CRISPRとViaCyteの協力の下で開始された、T1Dの同種異系、遺伝子編集、幹細胞由来の開発製品候補 VCTX211の第1/2相試験が開始され、現在進行中である。CRISPRは、VX-880およびVX-264を含むVertexの既存のT1D開発候補のパイプラインへは関与しない。

Heartseed / Novo、重症心不全の心機能回復に心筋球細胞療法HS-001 最初の患者移植に成功

慶大医学部発バイオベンチャーHeartseed とNovo Nordisk A/S (Novo)は、Heartseed が心不全患者に対する細胞治療として開発を進めている HS-001の第1/2 相LAPiS試験で、最初の患者への移植に成功したと発表した。独立安全性評価委員会は、この重症心不全患者の 4 週間のデータを評価した結果、同治験の継続を承認した。 HS-001は開発中の細胞療法であり、他家 iPS 細胞由来の純化精製した心筋細胞の微小組織(心筋球)であり、重症心不全の患者における心筋や心機能を回復することを目的としている。複数の非臨床試験において、他家iPS 細胞由来の心筋細胞が心機能を改善することが示されている。生着率を高めるために心筋球と呼ぶ微小組織にしたもので、単一細胞と比較して、心筋球にすることで細胞移植の生着率や生存率が向上することが非臨床試験で確認されている。心筋球は心臓の心筋層内へ投与することを目的として開発した専用の投与針(SEEDPLANTER®) とガイドアダプターを用いて移植する。 移植した心筋球は、患者の心筋と結合して再筋肉化することで心収縮力を改善し、また種々の血管新生因子を分泌して移植部位周辺に新たな血管を形成する (neovascularization) という作用機序が期待されている。

１型糖尿病の細胞治療に関連する企業買収

07/11, Vertex, M&A, Cell therapy

Vertex to Acquire ViaCyte, With the Goal of Accelerating its Potentially Curative VX-880 Programs in Type 1 Diabetes

バーテックスは 1型糖尿病の治癒を目指す VX-880の開発プログラムを加速することを目標として幹細胞由来の細胞置換療法に特化するビアサイト（ViaCyte）を買収する。